Компания Novartis объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на коммерческое лицензирование своего завода в Дареме, Северная Каролина, завода по производству многокомпонентной генной терапии. Это одобрение позволяет современному объекту площадью 170 000 квадратных футов производить, тестировать и выпускать коммерческую Zolgensma, а также производить продукт генной терапии для текущих и будущих клинических испытаний.
С завершением этого важного события вводится в эксплуатацию второе производственное предприятие Novartis Gene Therapies с коммерческой лицензией, присоединяющееся к площадке в Либертивилле, штат Иллинойс, которая была одобрена для производства и распространения Zolgensma ® (onasemnogene abeparvovec) в 2019 году. Завод в Дареме будет построен на базе Novartis. Производственные мощности Gene Therapies образуют сеть из двух площадок, добавляя обширные отдельные производственные комплексы для производства нескольких продуктов.
«Подключение объекта в Северной Каролине к сети полностью увеличивает поставки Zolgensma и свидетельствует о приверженности Novartis этой важной передовой терапевтической платформе», — сказала Кристин Фокс, президент Novartis Gene Therapies. «Это предприятие не только поддержит конвейер Novartis путем производства как клинических испытаний, так и коммерческих продуктов, но в конечном итоге позволит нам помочь большему количеству пациентов и семей, живущих с редкими генетическими заболеваниями».
Объект в Северной Каролине расположен в Research Triangle Park. Благодаря тесному сотрудничеству с правительством и сообществом медико-биологических наук Novartis вносит свой вклад в этот центр инноваций.
Губернатор Северной Каролины Рой Купер (Roy Cooper): «Инвестиции Novartis Gene Therapies в Дареме иллюстрируют лидерство Северной Каролины в отрасли медико-биологических наук, нашу талантливую рабочую силу и обширные ресурсы для поддержки крупных компаний. Это одобрение коммерческой лицензии ставит наш штат в авангарде сокращения — пограничной генной терапии, и мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с Novartis».
Первоначальная ответственность завода в Северной Каролине будет заключаться в производстве Zolgensma ® , необходимого одноразового препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Предприятие немедленно приступит к производству и доставке генной терапии по США.
Если не лечить в самых тяжелых формах, СМА приводит к смерти или необходимости постоянной вентиляции к двухлетнему возрасту более чем в 90 процентах случаев. 1,2 Препарат Золгенсма одобрен более чем в 40 странах, на сегодняшний день более 1800 пациентов получили лечение препаратом Золгенсма во всем мире, в том числе в рамках клинических испытаний, программ регулируемого доступа и в коммерческих условиях.
«Благодаря нашим междисциплинарным командам и нашим новаторским технологиям, эта веха демонстрирует нашу способность эффективно производить и поставлять комплексные генные препараты высокого качества и в больших масштабах», — добавил Штеффен Ланг, глобальный руководитель технических операций Novartis.